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1例Dubin-Johnson综合征婴儿的临床特征及ABCC2基因型研究

2020-1-20

1例Dubin-Johnson综合征婴儿的临床特征及ABCC2基因型研究

患儿,男,9.5个月,因发现肝功能异常9个月入院。因早产生后在当地人民医院住院治疗,入院第5天出现皮肤巩膜黄染,经蓝光照射等治疗后黄疸减轻,住院10d好转出院。生后25d时因黄疸加重入当地儿童医院就诊,肝功能检查提示总胆红素(Tbil)、结合胆红素(Dbil)、非结合胆…

Nano Lett:新型水凝胶让癌细胞“共享实时位置”

2020-1-20

Nano Lett:新型水凝胶让癌细胞“共享实时位置”

天津大学仰大勇教授团队近日成功研发新型长余辉水凝胶。这种新型水凝胶进入活体后能够长时间标记在肿瘤细胞上发出近红外光,让癌细胞“共享实时位置”,追踪癌细胞的转移途径,有望成为癌症治疗的利器。

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2020-1-20

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转化医学相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

Nature:胶质母细胞瘤进展,新途径可避开血脑屏障,显著延长生存期!

2020-1-19

Nature:胶质母细胞瘤进展,新途径可避开血脑屏障,显著延长生存期!

导 读:胶质母细胞瘤(GBM)是最为常见且难以治愈的原发性脑部肿瘤,患者术后预后普遍不佳,即使有放疗相助,患者5年生存率仍然低于10%。肿瘤免疫治疗的发展给多种不治之症的治疗带来了新希望,但大脑独特的免疫环境将大多数治疗药物拦截在外,导致该疗法在GBM治疗领域裹足…

Theranexus宣布1b期研究结果,证明与多奈哌齐相比,其阿尔茨海默氏病候选药物THN201的药理学特性得到了扩展

2020-1-18

Theranexus宣布1b期研究结果,证明与多奈哌齐相比,其阿尔茨海默氏病候选药物THN201的药理学特性得到了扩展

Theranexus是一家在神经疾病治疗领域的创新型生物制药公司,并且是开发可调节神经元与神经胶质细胞之间相互作用的先驱。最近该公司宣布了在健康受试者中Ib期研究的结果,该研究评估了与阿尔茨海默氏病相关的神经认知障碍标准治疗相比,其候选药物THN201的药理特性。

BioMarin计划为其A型血友病基因疗法Valrox,定价为200万至300万美元

2020-1-18

BioMarin计划为其A型血友病基因疗法Valrox,定价为200万至300万美元

BioMarin Pharmaceutical首席执行官Jean-JacquesBienaimé提出其上个月向FDA 提交的实验性A型血友病基因疗法Valrox(valoctocogene roxaparvovec),如果获批的话,该公司将为该疗法定价为200万至300万美元。

Nature:治疗脑肿瘤新策略——突破脑屏障,对肿瘤实行免疫监视!

2020-1-18

Nature:治疗脑肿瘤新策略——突破脑屏障,对肿瘤实行免疫监视!

众所周知,脑屏障可以保护人脑,防止危险病原体进入。而胶质母细胞瘤是成 7c66 颅内最常见的恶性肿瘤,目前尚无非常有效的治疗方法,临床治疗主要是手术切除,再辅以放化疗,但预后生存率仅为18个月,因此探索新的治疗途径非常重要。

Nat Biotech:人工合成酶可能为线粒体功能异常疾病提供新疗法

2020-1-18

Nat Biotech:人工合成酶可能为线粒体功能异常疾病提供新疗法

线粒体是细胞的“能量工厂”,线粒体功能异常会引起300多种罕见的遗传疾病,例如Leigh综合征(一种可能在婴儿早期出现的严重神经系统疾病)和MELAS(会导致肌肉无力、糖尿病和中风,通常在40岁之前发作)。然而,在帕金森和其他较常见的疾病,甚至是衰老过程本身,线粒体…

FDA咨询小组就是否批准Durect公司的Posimir用于手术后镇痛产生了分歧

2020-1-18

FDA咨询小组就是否批准Durect公司的Posimir用于手术后镇痛产生了分歧

FDA咨询委员会就是否批准Durect的Posimir(布比卡因)用于手术后镇痛产生了分歧,投票结果为6票赞成:6票反对。专家小组成员对该药物的有效性提出质疑,并对包括恶心、呕吐和手术青肿在内的副作用表示担忧。消息传出后,公司股价下跌了16%。

精神疾病易感基因仍不清楚? 新研究发现证据链

2020-1-18

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严重的精神疾病,如精神分裂症、双相情感障碍和抑郁症等,给人类精神卫生健康带来了巨大威胁。中科院昆明动物研究所转化基因组近日在《分子精神病学》杂志发表论文称,他们开展了系统的遗传学和功能基因组学研究,探索在精神疾病发生中起关键作用的功能性易感位点及易感基…

Cell Reports:益生菌放大招—延缓帕金森发展!

2020-1-18

Cell Reports:益生菌放大招—延缓帕金森发展!

近日,来自爱丁堡大学和邓迪大学的研究人员发现了一种叫做枯草芽孢杆菌的益生菌,其有效对抗αSyn的积累,甚至能够清除部分累积的αSyn,进而延缓帕金森的发展。相关文章已在线发表在著名期刊《Cell Reports》杂志上。肠道菌群与帕金森之间的密切相关,α-突触核蛋白的聚集被…

Nature:同济大学发现结核菌致病机制,为新型抗结核药物的开发提供更精准靶点

2020-1-18

Nature:同济大学发现结核菌致病机制,为新型抗结核药物的开发提供更精准靶点

由结核菌感染引起的结核病,至今仍然是世界范围内感染死亡的主要死因之一。据世界卫生组织WHO统计,2018年全球范围内有千万余新病例。因抗结核菌药物的广泛使用,导致耐药性结核病疫情逐年加重,结核病治疗难度不断加大,这已成为世界性难题。目前,人类对结核菌感染发病…

礼来终止与NextCure公司一年前签订的14亿美元合作协议,后者候选药物为靶向M2巨噬细胞表面的Siglec-15单抗

2020-1-17

礼来终止与NextCure公司一年前签订的14亿美元合作协议,后者候选药物为靶向M2巨噬细胞表面的Siglec-15单抗

一年前,礼来与免疫肿瘤生物技术公司NextCure签署价值高达14亿美元的协议,但是现在礼来决定终止合作关系。根据该协议的条款(于2018年11月达成协议),礼来向NextCure提供了3270万美元,其中包括2500万美元的前期付款,随后的季度研发支持付款以及对该公司的1500万美元股…

FDA授予β3-肾上腺素能受体拮抗剂APD418用于代偿性心力衰竭治疗的快速通道指定

2020-1-17

FDA授予β3-肾上腺素能受体拮抗剂APD418用于代偿性心力衰竭治疗的快速通道指定

在美国食品和药物管理局(FDA)已经授予Arena Pharmaceuticals公司的β3肾上腺素能受体(ADRR)拮抗剂APD418的快速通道指定,用于治疗代偿性心脏衰竭(DHF)。

NantKwest的NK细胞疗法联合T细胞激活剂在转移性胰腺癌患者的早期临床试验中,将肿瘤根除

2020-1-17

NantKwest的NK细胞疗法联合T细胞激活剂在转移性胰腺癌患者的早期临床试验中,将肿瘤根除

总部位于加利福尼亚的生物技术公司NantKwest(NK)透露,其实验性癌症药物在首批接受治疗的胰腺癌患者中展现出有潜力的结果。早期结果来自转移性胰腺癌患者,该患者接受了NK的"自然杀伤细胞(NK细胞)"治疗,并与ImmunityBio公司的IL-15融合蛋白结合使用。

Clovis的Rubraca超越了多个PARP抑制剂竞争对手,在前列腺癌领域获得FDA的优先审查

2020-1-17

Clovis的Rubraca超越了多个PARP抑制剂竞争对手,在前列腺癌领域获得FDA的优先审查

FDA刚刚开始对Rubraca(rucaparib)进行为期六个月的优先审查,判决将于5月15日之前完成,用作BRCA1 / 2突变的复发或转移的去势抵抗性前列腺癌(CRPC)成人的单一疗法。BRCA1 / 2基因突变是mCRPC患者最常见的缺陷。

新研究预测到2030年,全球癌症新抗原疫苗市场将产生18.261亿美元的收入

2020-1-17

新研究预测到2030年,全球癌症新抗原疫苗市场将产生18.261亿美元的收入

一份新报告显示,由于预期的新药上市,癌症新抗原(Neoantigen)疫苗生产技术成本的降低,以及当前市场需求尚未满足,预测2023-2030年间,肿瘤新抗原疫苗市场将以34.69%的复合年增长率(CAGR)增长。

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最新指南!WHO 2019新型冠状病毒指南(中文首译版)新鲜出炉

引言2019年12月以来,湖北省武汉市发现多起病毒性肺炎病例,经相关病毒分型检测,2020年1月7日,实验室…

农村居民健康体检指南(T-CHAA 005-2019)

本标准规定了开展农村居民健康体检的原则、机构要求、检查项目、服务模式、数据的管理和利用要求。适用…

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膀胱癌患者多为老龄人群,合并多种基础疾病,依从性也不同,灌注治疗偶有突发意外报道。此外,灌注的药…

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